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消化在线: 维多株单抗(Vedolizumab)治疗难治性儿童炎症性肠病(IBD)有显著疗效

来源:

原文:Vedolizumab in pediatric inflammatory bowel disease: a retrospective multi-center experience from the Paediatric IBD Porto group of ESPGHAN

解读:维多株单抗(Vedolizumab)治疗难治性儿童炎症性肠病(IBD)有显著疗效

Ref: J Crohns Colitis. 2017 Jun 9. doi: 10.1093/ecco-jcc/jjx082. [Epub ahead of print]

Vedolizumab是一种抗整合素抗体,已证明在成人炎性肠病(IBD)中有效,并批准用于成人UCCD诱导缓解和维持治疗,对其他治疗方法无效的IBD患儿亦可批准使用,但目前该药物治疗儿童IBD的有效性及安全性数据尚有限。Oren Ledder及其团队采用回顾性研究的方法,从欧洲和以色列19家医疗中心的数据中,找出所有至少注射过一次vedolizumab的儿童,对vedolizumab的短期有效性和安全性进行了评估。纳入的所有患儿都曾使用过抗TNF药物,63%的患儿在vedolizumab治疗开始前存在中度或重度疾病活动。主要评价结果是患儿第14周无皮质激素缓解率(CFR)。共纳入了64例患儿,平均年龄14.5±2.8岁,中位随访周数为24周(IQR 14-38)。第14周时,UC患儿的CFR37%CD14%;最后一次随访中,UC患者的CFR39%CD24%。儿童患者基线和随访结肠镜评估中,15%UC患者和17%CD患者达到黏膜愈合。25名儿童中有6名在基线和随访期的粪便钙卫蛋白测量达到深度缓解(<100mcg / gm)。十名(17%)儿童需要手术,其中6名有UC结肠切除术。同时该研究发现,是否伴随使用免疫调节药物不影响缓解率(42vs 35;22P = 0.35);CD患儿的诱导有效率稍低于UC患儿。在随访期间,14例患者(22%)停止vedolizumab治疗,其中1例出现不良反应,并没有发现与维多珠单抗相关的严重不良事件。

本研究可算作迄今为止,vedolizumab应用于儿童的最大规模的回顾性研究,并发现其应用于儿童IBD安全有效。本研究结果提示CD患儿对vedolizumab的反应速度较慢,而这在选择合适的患者使用vedolizumab具有潜在临床意义。对vedolizumab的使用剂量,在本研究中,剂量是以成人推荐剂量为基础,以及非标准化的、以体重为基础的调整。由于儿童体重小于30kg,最佳剂量按体表面积(BSA),直到正式的剂量可用前,按照175mg/BSA是可行的,体重超过40kg则按成人剂量。而

本研究表明vedolizumab应用于儿童IBD安全有效。但是目前仍处于了解这种新药的早期阶段,需要更多的数据来支持并指导用药,比如高应答患者的筛选,用药量及用药时间的选择。

 


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